Přihlaste se k 211 jednoduše on-line!
Léčba vzácných onemocnění je extrémně nákladná. Pojišťovna musí mít garantovanou účinnost léků
Poslední únorový den je po celém světě znám jako Den vzácných onemocnění. Česká asociace pro vzácná onemocnění nám každoročně v tento den připomíná osudy těch, kdo se vzácným onemocněním žijí, i těch, kteří o ně pečují. Na světě je jich téměř 300 milionů, v Evropě kolem 30 milionů a v České republice asi půl milionu.
Jako vzácná se označují onemocnění, která se vyskytují v méně než pěti případech z 10 tisíc obyvatel. Většinou se jedná o málo známé a málo probádané nemoci. Navíc každý rok je popsáno několik stovek nových diagnóz. Stanovení správné diagnózy tak bývá velmi obtížné a vzhledem k tomu, že lékaři nemají s těmito nemocemi zkušenost, může trvat roky. Tím se také snižuje šance na efektivní využití dostupných způsobů léčby. Účinná kauzální léčba existuje jen pro šest procent vzácných diagnóz.
V ČR se provádí novorozenecký screening
Z více než šesti tisíc druhů vzácných onemocnění, která se na světě vyskytují, má přes 70 procent genetický původ. To znamená, že člověk se narodí s tím, že má oproti zdravému jedinci v některém genu ve své DNA chybně zapsanou informaci pro tvorbu bílkoviny, která je nezbytná pro správnou funkci některého z orgánů. V České republice je zaveden novorozenecký screening zaměřený na odhalení nejčastějších vzácných onemocnění. U dalších vzácných onemocnění to ale trvá dlouho, než se dospěje ke stanovení diagnózy. V Evropě průměrně pět let.
Vývoj léčivých přípravků jde kupředu. V České republice, tak jako v jiných vyspělých zemích, jsou pro léčbu některých vzácných onemocnění dostupné moderní inovativní léčivé přípravky. Jednou z možností je genová terapie, spočívající v tom, že se do buněk těla vloží náhradní gen se správnou informací pro tvorbu bílkoviny nebo se z jiného genu vytvoří více náhradní bílkoviny s podobnou účinností. Další možností je substituční terapie, kdy se tělu dodává rovnou léčivo obsahující potřebnou bílkovinu. A existují také terapie, které dokážou svým mechanizmem účinku poopravit strukturu bílkoviny, a tím výrazně zvýšit její funkčnost.
Léčba stojí desítky milionů korun
Moderní inovativní léčiva s garantovanou účinností a bezpečností naše pojišťovna svým klientům se vzácným onemocněním hradí. K nejnákladnějším patří léčba spinální muskulární atrofie a cystické fibrózy. „Co se týče spinální muskulární atrofie, uhradili jsme čtyřem pojištěncům jeden z nejdražších léků, přípravek Zolgensma. Každý vyšel na 57 milionů korun. Přípravek se podává jednorázově hned na základě zjištění onemocnění při novorozeneckém screeningu. Dále jsou na toto onemocnění k dispozici a hrazené léky Spinraza a Evrysdi. Pojišťovna eviduje celkem 27 pojištěnců na této léčbě. Ročně na každého z nich vydá 4,7 milionu korun, tedy celkem 128 milionů. Pokud jde o cystickou fibrózu, máme průměrné roční náklady ve výši 150 milionů korun. Hradíme léčivé přípravky Kaftrio, Kalydeco, Orcambi a Symkevi. Celkem evidujeme 49 pojištěnců s touto léčbou, přičemž na každého vynaložíme ročně zhruba 3 miliony korun,“ říká MUDr. Ladislav Hadravský, Ph.D., vedoucí oddělení revizních činností a léčiv.
Podle Hadravského naše pojišťovna hradí i léčbu dalších vzácných onemocnění, ale jen pokud je prokázána její účinnost a bezpečnost. Bohužel ne každá léčba, do které pacient vkládá svou naději, se ukáže jako účinná. Přestože bývá extrémně nákladná. „Například máme jednoho pojištěnce s Duchennovou svalovou dystrofií, kterému jsme hradili léčbu přípravkem Translarna. V té době měl tento přípravek tzv. podmíněnou registraci na evropském trhu. Od roku 2018 jsme za něj vynaložili více než 40 milionů korun. Dodatečně však bylo zjištěno, že přípravek je neúčinný. Nyní probíhá v Evropské lékové agentuře proces zrušení podmíněné registrace. Peníze, které jsme na léčbu dali, pacientovi nepomohly. Přípravek progresi onemocnění nezabránil,“ vysvětluje Hadravský.
Role zdravotní pojišťovny je nelehká
Příběhy pacientů se vzácným onemocněním jsou dojemné a je to celospolečensky velmi citlivé téma. Od zdravotní pojišťovny lidé často očekávají, že těmto pacientům zajistí financování jakékoli dostupné inovativní léčby, přestože bývá velmi nákladná. Prostředky získané z veřejného zdravotního pojištění však nejsou neomezené. Zdravotní pojišťovna tak musí pečlivě a odpovědně vážit, jakou terapii je oprávněna z prostředků veřejného zdravotního pojištění uhradit. Hlavním kritériem je prokázaná, odbornými autoritami garantovaná účinnost a bezpečnost léčebného postupu.
Pokud naše pojišťovna dostane žádost o úhradu léčivého přípravku, který nepatří mezi hrazené a u kterého SÚKL nestanovil podmínky a výši případné úhrady, musí žádost posoudit ve správním řízení. Tato procedura se může zdát optikou pojištěnců a jejich nejbližších zdlouhavá a byrokratická. Je ale nutná. Zdravotní pojišťovna musí být připravena úhradu léčby obhájit a k tomu musí mít úplné a objektivní informace a data. Správní řízení je ale i v zájmu ochrany pacienta, právě proto, že zkoumá, zda má léčba prokazatelný léčebný přínos a je bezpečná. „My potřebujeme mít nezpochybnitelně doloženo, že se jedná o výjimečnou a jedinou možnost léčby pro našeho pojištěnce. Nestačí nám jen deklarace, že to tak je. Experimentální terapeutické postupy nebo postupy, u nichž existují pochybnosti o bezpečnosti a účinnosti, prostě uhradit nemůžeme. Pacient se může rozhodnout podstoupit riziko dobrovolně, ale taková léčba musí být financována z jiných zdrojů,“ říká ředitelka zdravotnického úseku naší pojišťovny MUDr. Zdeňka Salcman Kučerová.
Česká asociace pro vzácná onemocnění vyzývá k podpoře pacientů, aby nezůstali stranou zájmu. S příběhy pacientů se vzácným onemocněním se můžete seznámit na portálu Vzácní.cz. Více informací najdete na webových stránkách: https://www.rarediseaseday.org/, https://vzacna-onemocneni.cz/.
Zdroj: data ZP MV ČR a tisková zpráva České asociace pro vzácná onemocnění
